发明人

张鹏;李燕;何志旭;范安然;周艳华

专利类型

发明授权

专利号

CN202310769443.6

专利权人

贵州医科大学;贵州医科大学附属医院

专利申请日

2023.06.28

授权公告日

2024.05.10

专利摘要

本发明提供了一种激活γ珠蛋白表达的sgRNA及其CRISPR/Cas9复合体与应用，属于基因工程技术领域。所述sgRNA包括sgRNA1或sgRNA2，所述sgRNA1的核苷酸序列如SEQ ID No.1所示；所述sgRNA2的核苷酸序列如SEQ ID No.2所示。本发明通过CRISPR/Cas9基因编辑技术，在γ珠蛋白近端启动子区域115bpBCL11A结合位点和自然的HPFH缺失的13nt处构建sgRNA，从而激活γ珠蛋白，提升胎儿血红蛋白的含量，以达到减轻中重型β地中海贫血症状的目的。本发明通过选择得到的sgRNA，安全性能高，为成功用于β地中海贫血的临床治疗提供实验依据。